隐形营养不良型大疱性表皮松解症是一种很严重的遗传性皮肤病。这种疾病由编码胶原蛋白7的COL7A1基因变异造成。患者会产生水泡和难以愈合的大面积开发性伤口，并常常导致致命的皮肤鳞状细胞癌。美国斯坦福大学和克里斯塔生物科技公司的研究团队开发了一种叫做B-VEC的外用载体药物，这种载体携带正常的COL7A1基因，可以恢复皮肤细胞胶原蛋白7的表达。经过一期和二期临床试验，这种药物可以达到持久的伤口愈合、完整的胶原蛋白7表达、锚定纤维的组装，并且只有极少的副作用。该药物是基因疗法首次在外用药中的临床应用。

（尤 嘉）