一种名为TY1的新型RNA药物被证实能有效激活体内的DNA修复机制,为心脏病和自身免疫性疾病治疗带来曙光。相关研究发表于最新一期《科学·转化医学》。
这项研究由美国西达赛奈医疗中心主导。研究团队通过探究干细胞疗法的机制,发现了一种无需使用干细胞即可治愈身体的新方法。药物的灵感最初来自对心脏祖细胞释放的外泌体的研究,这些外泌体中含有能引导组织修复的RNA分子。TY1正是这种天然RNA分子的合成版本,经过工程化设计,使其更易于应用于临床治疗。
从原理上,TY1能够增强名为TREX1的基因活性。TREX1基因负责指导免疫细胞清除受损的DNA碎片,从而促进受损组织的修复与再生。在实验中,TY1通过增加具备DNA修复能力的免疫细胞数量,有效逆转了组织损伤。这不仅能显著减少心脏病发作后的心脏瘢痕形成,在治疗自身免疫性疾病方面同样有效。
目前,研究团队正计划推进TY1进入临床试验阶段,以评估其在人体中的安全性和有效性,为未来可能的临床应用铺平道路。
(张梦然)