英国伦敦大学学院与大奥蒙德街医院联合团队宣布，他们开发出一种名为BE-CAR7新的基因疗法。这种基因疗法可改变细胞内的碱基，清除患者体内的白血病细胞。相关临床试验结果发表在最近的《新英格兰医学杂志》上。
　　碱基编辑技术是CRISPR技术的高级版本，其核心是对活细胞内的DNA编码进行极其精确的单字母修改。这种技术能够在不切断DNA双链的情况下，通过化学反应改变特定的碱基，从而降低染色体损伤的风险。
　　团队首先从健康供体的白细胞中提取T细胞，然后利用定制的RNA、mRNA和慢病毒载体对其进行一系列改造，使其能够精准识别并锁定白血病T细胞上的CD7标志。当这些经过“武装”的BE-CAR7细胞被注射到患者体内后，会迅速增殖并寻找目标，摧毁体内所有T细胞，包括导致疾病的白血病细胞。如果在约4周内能成功清除白血病灶，患者将接受骨髓移植，以重建免疫系统。
　　这些研究证明了“通用型”碱基编辑疗法在对抗耐药性白血病方面的强大威力。目前，该临床试验仍在继续。

（张梦然）