细胞治疗是将功能正常或强化的活细胞作为药物输送到患者体内，或是替代体内病变、损伤和退化的细胞，或是清除体内异常和疾病细胞，或是对病理组织的失衡状态进行调节，从而实现组织再生修复或疾病治疗。近年来，细胞治疗在多种疾病治疗中获得了前所未有的成功，迅速成为全球的研究热点。
　　目前细胞治疗领域中，进展最快、临床获批最多的细胞药物是免疫细胞和间充质干细胞。此外，技术发展和临床推进较为领先的细胞药物还包括了胰岛细胞、神经细胞等。
　　免疫细胞治疗是指在体外对各种类型的免疫细胞进行基因修饰和扩增等处理后，再回输到患者体内进行治疗，其发展最为迅速。在多种疾病尤其是肿瘤（特别是血液肿瘤）和自身免疫性疾病中，取得了突破性的成果。由于免疫细胞种类繁多，目前在基础研究和临床转化方面取得显著成果的有NK细胞、CAR-T、T细胞受体工程化T细胞（TCR-T）和TIL细胞治疗等。
　　间充质细胞（MSC）是目前细胞治疗领域中另一被广泛运用至临床的细胞药物。MSC在体外可以分化为成骨细胞、软骨细胞和脂肪细胞。但是MSC移植后主要功能是与宿主组织互作，分泌新物质，形成抑制炎症等新功能，以促进宿主的组织再生。基于其细胞特性，目前MSC在各类炎症疾病中，如骨关节炎、炎症性肠病、系统性红斑狼疮、多发性硬化、肺纤维化及肝衰竭等，均开展了大量的临床安全性和有效性探究。
　　胰岛移植治疗糖尿病，有60%患者实现了5年完全脱离胰岛素。研究发现，胰岛细胞在功能上能替代胰岛，且多项临床试验验证了胰岛细胞治疗的安全性和有效性，这为胰岛素依赖型糖尿病患者带来了治愈希望。目前，该领域主要围绕如何体外制备功能成熟的胰岛细胞/组织，以及如何解决移植后的免疫排斥问题。
　　神经系统疾病是由于神经细胞功能不全、损伤或死亡致使神经系统发生病变。然而，在成体中仅存在极少数的沉默的“类”神经干细胞。神经细胞治疗是通过移植外源性神经干细胞或神经前体细胞，由于这些细胞在体内的可塑性，可分化为多种类型成熟的神经元和神经胶质细胞，从而替代凋亡/死亡的细胞，促进神经的损伤后修复和再生。