在未来的生物医药领域中，基因编辑技术无疑是最具变革性的力量之一。科学家能够对生物基因组进行修改，如同精心编写的程序代码一样，基因的精准编辑不仅能够修复遗传缺陷，还可能带来预防疾病、增强生物功能乃至彻底改写生物物种特性的能力。
　　人类基因组包含约30亿个DNA碱基对，所有的遗传秘密都蕴藏其中，一旦基因出现错误，就会引起严重的后果。20世纪中期开始的分子生物学革命，使人类在破译基因的遗传密码方面不断取得突破，科学家们想进一步通过修改基因治愈疾病，随着理论的不断积累，基因编辑技术的应用日益显现。
　　基因编辑疗法是通过对基因进行靶向编辑（敲除、插入、替换、修饰等）进而获得治疗效果的疗法。基因编辑技术的核心之一在于开发出能够对基因进行高效编辑的分子工具。基因编辑工具的相关研究已经有数十年历史。第三代基因编辑技术CRISPR-Cas9是目前应用最广泛的基因编辑工具，基于细菌获得性免疫系统，防御病毒入侵的机制。这种机制在细菌和古细菌中普遍存在，在生命的进化史上，细菌为了避免病毒将病毒DNA整合到自己DNA序列上，衍生出的一种能够将病毒基因切除的特有免疫系统。2012年，科学家利用这种系统的作用机制，开发了CRISPR-Cas9基因编辑工具并运用于哺乳动物中。
　　如今基因编辑技术发展迅速，编辑效率和精确性不断提高，应用领域也不断拓宽。不仅可用于表达调控和基因功能的研究、细胞动物模型的构建、癌基因和药物靶点的筛选，在基因治疗中更是具有巨大的发展前景。
　　虽然目前基因编辑技术仍然面临着脱靶效率和潜在的免疫反应等副作用问题，但相信在未来多学科的交叉融合和科学家的共同合作下，新一代基因编辑技术将更加简便、高效、精确，目前存在的问题也会逐步得到解决。随着人们对疾病新的有效靶点的研究突破，特别是那些传统疗法难以治愈的疾病，可以通过纠正致病基因或引入有益突变来达到治愈疾病的目的。基因编辑技术的临床转化和应用研究值得拭目以待，这将成为下一代转化疗法和治疗范例的关键，也将促进个体化医疗的快速发展。